當一個人的思緒依然清明，身體卻逐漸不聽使喚，那會有多無助？
「我曾在美國病友大會上，看見多數患者不僅生活無法自理，甚至連動動手指都很困難，靈魂彷彿被禁錮在無法動彈的身體裡。」仲恩生醫董事長暨策略長王玲美感慨地說，小腦萎縮症屬罕見疾病，但因市場規模小、開發回收期難預估，大型藥廠投入意願不高，導致患者長期面臨無藥「既然上天關了一扇門，我們希望能為病患打開一扇窗。」正是這份初衷，讓仲恩生醫選擇投入這條鮮少人願意走、卻有人迫切等待的研發之路。
無先例可循 創始團隊摸索破局
自二○○七年成立以來，仲恩生醫投入細胞新藥開發已近二十年，當年臺灣細胞治療產業剛萌芽，無論是細胞培養、製程管理，甚至臨床試驗與法規制度皆無先例可循；曾任工研院生醫所副所長、幹細胞前瞻研究計畫總主持人的王玲美長期投入相關研究，曾協助工研院建置細胞培養實驗室；由於研究機構的任務常隨政策調整，王玲美希望能長期深耕、讓研發成果能一路推向臨床與產業，因緣際會加入仲恩後，她帶領團隊將累積的研發成果與製程經驗，逐步轉化為細胞新藥開發、臨床試驗及國際取證的實質進展。
草創初期，仲恩商借工研院生醫所細胞培養與擴增實驗室，評估不同細胞來源的開發與量產可能，最後選定脂肪來源的異體間質幹細胞作為產品開發核心，逐步建立捐贈者篩選、細胞庫與擴增製程，同時訂定細胞純度、活性與安全性等品質檢測標準，並與臺北榮總小腦萎縮症專家宋秉文醫師合作，投入異體脂肪來源間質幹細胞應用於小腦萎縮症的研究，並以此為基礎開發出新藥Stemchymal®。
Stemchymal®是以健康捐贈者脂肪提取的異體間質幹細胞製成，經靜脈輸注給藥，透過免疫調節、抗發炎與神經保護作用減少神經持續受損、延緩功能退化，脂肪組織較易取得且來源充足，有利於建立細胞庫與規模化培養；然而活細胞易受捐贈者與培養條件影響，如何克服生物變異性、確保每批產品品質穩定，正是細胞新藥開發的最大挑戰。
二○一二年五月，仲恩展開第一期與第二期前段臨床試驗，收治的六名患者中部分表現優於預期，研究結果更登上國際期刊《Cell Transplantation》，成為首次以異體脂肪來源間質幹細胞治療小腦萎縮症患者的臨床試驗。
取得讓人振奮的成果後，二○一五年九月，團隊展開第二期臨床試驗，收治了五十六名患者採隨機分派、雙盲、安慰劑對照組來設計實驗，透過三次靜脈輸注評估產品安全性與療效，經共濟失調等級量表（SARA）評估，患者在站立、行走、手部協調與言語等功能上，初步展現出改善與延緩惡化的趨勢。
跨國合擊 台日經驗加速美韓授權
隨著臨床試驗規模、成本與法規門檻提升，仲恩的挑戰已從臨床研發延伸至資金籌備、國際合作與商業布局。具備藥學與生醫背景、在生技產業、工研院及創投領域累積豐富資歷的柯景懷博士，曾在二○一六年以創投法人身分接觸仲恩，如今轉換身分，在王玲美邀請下加入團隊擔任總經理。
從投資方跨足企業營運，柯景懷為團隊帶來不同的視野。「我的工作就是『翻譯』，協助不同領域的投資人理解，這個技術為何值得支持、怎麼換算出價值，要讓大眾聽懂資源才願意投資。」
隨著募資、法規溝通與國際合作陸續展開，仲恩吸引了日本合作夥伴、法人基金與創投挹注，為臺日二期臨床及後續海外開發找到資金，其中日本再生醫療公司REPROCELL取得 Stemchymal®治療小腦萎縮症在日本的獨家開發與商業化權利，在日本推動臨床試驗、法規溝通、上市申請與通路規劃，仲恩則專注於技術研發、在台打造產線；Stemchymal® 於二○一八年獲日本指定為罕見疾病再生醫療產品，並在二○二二年完成針對SCA3與SCA6兩種小腦萎縮症基因型的日本二期臨床觀察；透過臺日合作模式，仲恩降低了跨國探索成本、加速全球臨床與取證進程。近期更與UCLA合作，加入美國FDA第二期擴大使用計畫，受試者經三次靜脈輸注後，病情嚴重度由SARA七．五分一度降至三．五分，後續維持約四．五分（分數越低症狀越輕），追蹤八十週後動作與協調功能皆有改善，並於二○二五年ISCT年會上發表臨床試驗成果。
除美日外，仲恩也完成韓國市場授權，並與友華簽署合作框架協議，規劃拓展東南亞市場，同時也在歐洲著手申請孤兒藥資格，為後續臨床與授權鋪路。
集結眾人之力 照亮罕病曙光
隨著新藥進入取證與商業化階段，仲恩也開始補強量產與供應能力。由於細胞新藥是以活細胞為主要成分的製劑，從細胞庫、培養製程到品質管控皆須維持穩定，仲恩除建立符合多國法規要求的細胞庫與品質規格，也分別與Kohjin Bio合作培養基開發、與Cyto-Facto洽談委託製造，並攜手Terumo導入自動化細胞擴增技術，打造支援臨床與未來商業供應的製造體系。
商業模式上，仲恩近期聚焦於台日取證、美國二期臨床與供應體系建置，中期挺進亞洲主要市場，並將授權版圖伸向歐洲、東南亞與中東，採「區域授權與產品供應」雙軌並進，由海外夥伴主導當地的臨床、法規與市場推廣，仲恩則穩握細胞庫與核心技術，自有產線再結合CDMO擴充產能，並透過授權金、里程碑授權金、上市後銷售權利金及產品供應等建立多元收入來源，同時也研究應用於新適應症的可能；長期目標則為結合全球授權、共同開發與製造合作，打造具國際競爭力的細胞治療產品組合。
歷經多年研發、臨床驗證與跨國合作，仲恩一路走來靠的不只是技術突破，更仰賴團隊持續研發、臨床醫師參與驗證、法規推動與建立標準，以及患者與家屬願意投入試驗才能走到今天，讓臺灣自主研發的小腦萎縮症新藥，能跨越一道道關卡，為苦無治療希望的患者，迎來一線曙光。
